ゲノム編集とは？
ゲノムとはDNAの遺伝情報すべての総称のことで遺伝子はタンパク質の設計図です。そしてゲノム編集とは目的の遺伝子を狙い撃ちして操作する技術です。
IPS細胞で有名になった山中伸弥さんによるとゲノム編集には３つの特徴があります。
- 技術として簡単
- 成功率が高い
- いろいろな生物に適用できる
技術として簡単というのは意外ですよね。
また、ゲノム編集には３種類あります。
- 第１世代：ZFN（ジンクフィンガー・ヌクレアーゼ）
- 第２世代：TALEN（ターレン）
- 第３世代：CRISPR-Cas9（クリスパー・キャス９）
それぞれの違いは長くなりますので割愛します。
サンガモ・セラピューティクス【SGMO】
サンガモ・セラピューティクスは世界で初めてゲノム編集の臨床試験を開始した企業です。
ギリアドとの最大31.5億ドルの契約を発表して株価は急騰しましたがその後は軟調です。
ギリアドが買収するのではないか？という噂もありました。
サンガモ・セラピューティクスはHIVのゲノム治療のパイプラインが２つあるのでフェーズ3までいけば本当に買収するかも。
他にも血友病ではファイザーと、ハンチントン病ではシャイアーと提携しています。
ゲノム編集方法は第１世代のZFNです。
インテリア・セラピューティクス【NTLA】
インテリア・セラピューティクスはスイス大手医薬品企業のノバルティスとCAR-T療法と鎌状赤血球症で提携しています。
ノーベル賞候補者になったことがありCRISPR-Cas9発見者の１人であるダウドナ博士が共同創設者およびアドバイザーであることから注目度が高いです。
ゲノム編集方法は第３世代のCRISPR-Cas9です。
エディタス・メディシン【EDIT】
エディタス・メディシンはCRISPR-Cas9発見者の１人であるチャン博士が共同創設メンバーでマイクロソフト創業者のビル・ゲイツが投資しているようです。
チャン博士はダウドナ博士と特許争中です。
セルジーンが買収したジュノセラピューティクスと「CAR-T療法」で提携しています。
ゲノム編集方法は第３世代のCRISPR-Cas9です。
CRISPRセラピューティクス【CRSP】
CRISPRセラピューティクスの本社はスイスで研究開発拠点はアメリカのケンブリッジにあります。
CRISPRセラピューティクスはバーテックスと提携しています。
ゲノム編集方法は第３世代のCRISPR-Cas9です。
CRISPR-Cas9の特許は誰のもの？
ダウドナ博士とシャンパルティエ博士（バークレーチーム）は2012年8月に誰よりも早くCRISPR-Cas9の論文を発表し同年5月に特許を出願しました。
チャン博士（ブロード研究所チーム）はダウドナ博士に半年遅れでCRISPR-Cas9が哺乳類の細胞でも働くことを示す論文を発表し特許を出願したのは2012年12月でした。
しかし、アメリカの特許商標庁はCRISPR-Cas9の特許をブロード研究所チームに認めました。
なぜか論文も特許出願も遅かったブロード研究所チームに特許が認められたのかというとブロード研究所チームは追加手数料を払うことで優先して審査を受けることができる「ファストトラック」という制度を使ったからです。さらにバークレーチームより先にCRISPR-Cas9の技術を発明していた証拠として実験記録も提出していたようです。
納得がいかないバークレーチームはアメリカ特許商標庁に異議申し立てをし2016年3月から裁判で争っています。
感想
ゲノム編集について調べてみましたが未上場企業にも有力とされている企業がたくさんあるようですし世界各国でたくさんの研究が行われています。
将来、ノーベル賞は確実とも言われているCRISPR-Cas9の特許の行方も気になります。
他にもたくさんゲノム編集関連銘柄はありますので随時追加していく予定です。
やはり、医療とITの分野は調べていておもしろいですね。
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